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Qué deben saber los participantes sobre los ensayos clínicos

Por Oren Traub, MD, PhD

Los ensayos clínicos son experimentos diseñados para averiguar si una intervención es segura y efectiva. La intervención suele ser un fármaco, pero también puede ser un dispositivo, como un marcapasos o un stent, o una herramienta diagnóstica, como un análisis de sangre. Participar en un ensayo clínico es una buena opción para muchas personas con enfermedades graves, especialmente cuando no se dispone de tratamientos buenos. Cada año se llevan a cabo miles de ensayos clínicos, y pueden tener lugar en muchos lugares, como universidades, hospitales, clínicas, consultorios médicos privados y centros de investigación clínica profesional.

Las personas que llevan a cabo los ensayos clínicos se llaman investigadores clínicos. Los investigadores suelen ser médicos a quienes las instituciones responsables de la salud pública competentes (como, por ejemplo, el NIH [National Institutes of Health] en Estados Unidos) o las compañías farmacéuticas, biotecnológicas o de dispositivos médicos pagan para llevar a cabo los ensayos. Los investigadores siguen un protocolo detallado (lista de instrucciones) que dicta quién cumple los criterios de inclusión para participar en el ensayo, qué intervenciones terapéuticas se realizarán, con qué frecuencia se evaluará a los participantes y cómo se recogerán los datos. En cada nuevo tratamiento, antes de que esté disponible al público en general, varios miles de personas participan en ensayos clínicos.

Tipos de ensayos clínicos

El diseño de los ensayos clínicos puede ser complejo, pero por lo general sigue los principios descritos más arriba.

Todas las intervenciones deben ser aprobadas por el organismo oficial competente en cada país (como por ejemplo, la Food and Drug Administration, FDA de Estados Unidos) que tiene competencia en el control sanitario de fármacos y alimentos antes de que puedan ser prescritos o aplicados. El objetivo de estos organismos es velar para que la intervención se ofrezca al público general solo después de que haya demostrado ser segura y eficaz en ensayos clínicos cuidadosamente diseñados. En general suele exigirse a los ensayos clínicos un proceso en el que pueden distinguirse 3 fases antes de conceder su aprobación. Una cuarta fase opcional puede hacerse después de que se apruebe una intervención.

Los ensayos de fase I evalúan la seguridad de una intervención, pero no su utilidad en el tratamiento de una enfermedad. Un ensayo en fase I es la primera vez que una intervención terapéutica se utiliza en personas. Las pruebas se realizan en un pequeño grupo de personas sanas para saber cómo actúa la intervención en los seres humanos, incluidos los efectos secundarios, y para saber qué dosis de medicamento son seguras. Debido a que los ensayos en fase I se realizan en personas sanas, los participantes no reciben un beneficio médico directo, pero su contribución a la salud de los demás es importante. Estos participantes reciben una compensación monetaria, que depende del tiempo empleado y la naturaleza del medicamento o procedimiento que se está probando.

Los ensayos de fase II se llevan a cabo si la intervención parece segura en un ensayo de fase I. En los ensayos clínicos en fase II, la intervención se prueba en un grupo mayor de personas que padecen la enfermedad que la intervención está destinada a tratar. Los ensayos en fase II ayudan a los investigadores a determinar si la intervención es segura para los enfermos, y proporcionan una conclusión temprana de si es eficaz. Si la intervención es un fármaco, los ensayos en fase II ayudan a los investigadores a determinar qué dosis puede ser la apropiada.

Si la seguridad sigue siendo satisfactoria en la fase II y la intervención parece efectiva, se lleva a cabo un ensayo en fase III. En los ensayos clínicos en fase III, la intervención se administra o se prueba en un grupo grande de personas que padecen la enfermedad en estudio. En la fase III, la nueva intervención se compara por lo general con el tratamiento estándar, un placebo o ambos.

Para que un fármaco prometedor se abra camino a través del proceso de pruebas clínicas se requiere una media de siete años. Muchos fármacos, dispositivos médicos y herramientas diagnósticas nunca completan las tres fases. Otros completan las tres fases pero no se aprueban para el uso por falta de efectividad, seguridad o ambas.

Los ensayos de fase IV se llevan a cabo para evaluar las intervenciones que ya han sido aprobadas para su uso. Un tipo de ensayo en fase IV se lleva a cabo para comparar dos o más intervenciones aprobadas, o para probar una intervención aprobada en una enfermedad para el que no haya sido aprobado. Cuando se analiza una intervención para una nueva enfermedad, no son necesarias tres fases, pero el diseño del ensayo clínico es similar.

La vigilancia posterior a la comercialización es otro tipo de ensayo de fase IV, que se realiza después de que el medicamento o dispositivo ha sido aprobado y está siendo usado de forma amplia por el público en general. Este estudio utiliza la información de los registros de salud médicos y los informes de los médicos para identificar posibles efectos secundarios que no se detectaron en las tres primeras fases de los ensayos clínicos. La vigilancia posterior a la comercialización es particularmente importante para detectar efectos secundarios infrecuentes (y por lo tanto podrían no aparecer incluso en un ensayo de fase III) o que ocurren principalmente en un grupo único de personas, como las mujeres embarazadas o personas de determinado origen étnico, que podrían no haber formado parte de los estudios originales. Si se identifican nuevos efectos secundarios y son graves, el uso del medicamento o dispositivo podría estar restringido, o incluso el fármaco o el dispositivo podría ser retirado del mercado.

La experiencia de la participación en un ensayo clínico

Las personas tienen diferentes razones para querer participar en ensayos clínicos. Algunos quieren seguir los tratamientos más recientes, porque esperan que sean más eficaces que el estándar actual. Otros participan por el deseo de contribuir a la ciencia o de recibir dinero. Y otros pueden desear tener acceso gratuito a medicamentos y atención médica.

El simple deseo de estar en un ensayo clínico no es suficiente. Solo quienes cumplen los criterios para un ensayo concreto pueden participar. Cada ensayo tiene criterios específicos que detallan las características que debe reunir un participante para tomar parte en él, como el tipo y estadio de un cáncer, un nivel mínimo de colesterol o de presión arterial, una franja de edad específica (entre 40 y 65 años, por ejemplo), o la ausencia de embarazo o de ciertas enfermedades. Puede requerirse de los participantes que se sometan a un extenso proceso de selección que implique análisis de sangre y otros procedimientos médicos.

Encontrar un ensayo clínico

A veces el médico de una persona le recomienda su participación en un ensayo clínico. Esta recomendación es especialmente frecuente en personas que tienen cáncer.

Los anuncios de selección para un ensayo aparecen de manera rutinaria en la mayoría de los principales periódicos y en muchas emisoras de radio locales. Algunos periódicos locales y boletines de noticias publican secciones semanales con las listas de los ensayos clínicos. Muchas comunidades tienen uno o más centros de investigación a los que los consumidores pueden llamar directamente para obtener información o para formar parte de una lista de correos. Casi todos los ensayos clínicos aparecen en un sitio web patrocinado por las autoridades y los organismos responsables de la sanidad en cada país (por ejemplo, en Estados Unidos se puede consultar la web www.clinicaltrials.gov, patrocinada por el NIH). Algunas páginas web ayudan a encontrar a las personas apropiadas para ensayos específicos. Por ejemplo, el Instituto Nacional de la Salud de Estados Unidos (NIH) tiene un registro en Internet llamado Research Match, que se puede utilizar para contactar con los investigadores que buscan participantes para sus estudios. CenterWatch es otro servicio que contiene miles de ensayos que se están en ese momento incluyendo a nuevos sujetos.

Mientras se está en un ensayo clínico

Para algunos es tedioso participar en un ensayo, sobre todo si dura muchos meses o requiere frecuentes análisis de sangre y visitas al centro de investigación. Algunos protocolos de ensayos requieren que los participantes telefoneen de manera periódica a la enfermera del ensayo para informar de los síntomas o que lleven un diario médico en el hogar, como condición para permanecer en el ensayo.

Algunos ensayos se retrasan, se cancelan por la organización patrocinadora o incluso se interrumpen de manera temprana una vez en marcha debido a que algunos participantes no evolucionan bien mientras toman o reciben el tratamiento experimental. Los retrasos o cancelaciones pueden ser una gran decepción para las personas a las que el tratamiento alivia. Además, después de que el ensayo clínico haya finalizado, los participantes pueden no tener ya acceso a un tratamiento experimental que les estaba proporcionando un beneficio real.

Riesgos y beneficios de la participación en ensayos clínicos

Decidir si se participa en un ensayo clínico es una decisión importante y compleja. Se deben considerar cuidadosamente tanto los riesgos como los beneficios.

Riesgos de la participación en ensayos clínicos

En primer lugar, los participantes deben ser conscientes de que no se les garantiza que vayan a recibir el nuevo tratamiento, ya que pueden recibir un placebo o el tratamiento antiguo.

El fármaco en estudio puede tener efectos secundarios y causar reacciones adversas que van desde dolores de cabeza e insomnio hasta dificultades para respirar o, en muy raras ocasiones, incluso la muerte. Aunque los investigadores tratan de advertir a los participantes de todos los efectos secundarios conocidos, pueden aparecer problemas imprevistos.

El tratamiento experimental podría no funcionar tan bien como se pretendía, incluso ni siquiera tan bien como el tratamiento estándar.

Beneficios de la participación en ensayos clínicos

También pueden derivarse grandes beneficios de participar en ensayos clínicos. Si el tratamiento funciona como se espera, los participantes pueden tener un resultado mejor que con otros tratamientos habitualmente disponibles para ellos. En algunos casos, los participantes incluso se curan.

Los voluntarios suelen recibir una atención excelente que de otro modo podría costarles miles de dólares. Dado que los participantes están tan bien controlados, aprenden mucho acerca de su estado general de salud y de cualquier trastorno médico subyacente. A veces hay oportunidad de fomentar el compañerismo entre los participantes, que puede ser especialmente bienvenido en las personas que tienen enfermedades raras o poco frecuentes. Como mínimo, los participantes en los ensayos clínicos pueden estar seguros de que están ayudando a que la ciencia médica y la salud pública avancen.

Problemas y medidas de protección en ensayos clínicos

En una fracción muy pequeña de situaciones, los investigadores a cargo de los ensayos clínicos han actuado sin ética. Un ejemplo particularmente vergonzoso se conoce como los experimentos de Tuskegee (Estados Unidos), por haber tenido lugar en los alrededores de esta localidad de Alabama, de 1932 a 1972. En este estudio se reclutó a unos 400 aparceros afroamericanos pobres, en su mayoría analfabetos, que tenían sífilis. A estos participantes no se les informó de que tenían sífilis, y a pesar de la amplia disponibilidad de penicilina como tratamiento eficaz, los investigadores de Tuskegee ocultaron la penicilina y la información sobre ella simplemente para seguir estudiando cómo progresaba la enfermedad. También se impidió a los participantes el acceso a programas de tratamiento de la sífilis, que estaban disponibles para otras personas de la zona. Como resultado de esta horrenda violación de la ética y la responsabilidad, se pusieron en marcha varias medidas de protección que han servido de referencia a la legislación y protocolos de otros países. Entre estas medidas se incluyen la revisión o seguimiento por comités específicos de instituciones médicas y la exigencia preceptiva del consentimiento informado de las personas que participan.

Los comités específicos de seguimiento (IRB, según sus siglas en inglés) son comités específicos en cada una de las instituciones médicas que participan en ensayos clínicos. Los IRB revisan todos los ensayos clínicos propuestos con seres humanos. El propósito de estos comités es asegurar que los ensayos se llevan a cabo de manera ética y evitar riesgos excesivos relacionados con el diseño del ensayo. Solo los ensayos que hayan sido aprobados por el IRB de una institución están autorizados a continuar en dicha institución. Los IRB de cada institución evalúan y aprueban los estudios de forma independiente de otros IRB.

El consentimiento informado significa que a una persona se le proporciona toda la información necesaria para tomar una decisión informada y bien fundamentada sobre su participación en un ensayo clínico. La información debe describir todos los aspectos del ensayo, desde su propósito hasta la información de quién pagará la atención médica para tratar cualquier lesión relacionada con el estudio. Los documentos del consentimiento informado suelen ser largos (en algunos casos, decenas de páginas), técnicos y difíciles de leer. Sin embargo, es esencial que los participantes lean cuidadosamente los documentos.

Los participantes deben llevarse a casa los documentos del consentimiento informado, leerlos varias veces y discutirlos con su médico personal y los miembros de su familia. El médico puede ayudar a aclarar algunos de los riesgos de participación. Los familiares y amigos deben implicarse si van a tener que llevar al participante hasta el centro de investigación. Después de revisar cuidadosamente los documentos de consentimiento informado, los participantes deben volver a ver al investigador y al coordinador del estudio y formular cualquier pregunta adicional.

La protección de la seguridad y de los derechos de los participantes en un ensayo clínico es una tarea que comparten varias agencias gubernamentales, así como los IRB. Sin embargo, en gran medida, los participantes, con la ayuda de su médico, familiares y amigos, deben desempeñar un papel activo en su propia protección. La Carta de Derechos del participante de un ensayo clínico puede ayudar a entender cómo proteger sus derechos durante la participación.

Los participantes de un ensayo clínico siempre pueden renunciar si se demuestra que es incómodo o demasiado inconveniente. Además, el investigador vigilante y el coordinador del estudio insisten en que un participante abandone si hay cambios en su salud (como una reacción alérgica o fuertemente negativa a la intervención del ensayo) que hagan que le sea demasiado arriesgado continuar. Los investigadores también pueden interrumpir un ensayo si los participantes de uno de los grupos parecen tener resultados muy positivos o muy negativos en comparación con los participantes del otro grupo. Por ejemplo, si la intervención del ensayo es muy eficaz, el proceso se puede parar, de manera que todos los participantes puedan recibir la intervención y el beneficio. Si por el contrario, no es efectiva o es perjudicial, el ensayo puede interrumpirse para que ningún participante más se vea perjudicado.

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