Una definición simple y práctica de droga medicinal (fármaco) es cualquier sustancia química o biológica que afecta el cuerpo y sus procesos. La ley de los EE. UU. define droga medicinal (fármaco) como una sustancia que está indicada para usar para el diagnóstico, la cura, el alivio, el tratamiento o la prevención de las enfermedades o que está indicada para afectar la estructura o función del cuerpo. (Los anticonceptivos orales son un ejemplo de drogas medicinales (fármacos) que afectan la función del cuerpo en lugar de una enfermedad). Esta definición amplia de droga medicinal (fármaco), si bien es importante a los fines legales, es bastante compleja para usar en forma diaria.
Algunas personas utilizan incorrectamente la palabra droga (ilícita) para referirse solo a una sustancia que produce una sensación placentera. El abuso de drogas ilícitas (el uso excesivo y persistente de sustancias que alteran el estado mental sin necesidad médica) ha acompañado el uso médico adecuado de las drogas medicinales (fármacos) a lo largo de la historia registrada. Algunas drogas con potencial de abuso tienen fines médicos legítimos y otras no.
