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Développement des médicaments

Par Daniel A. Hussar, PhD

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Les molécules prometteuses peuvent être identifiées par une méthode de sélection massive (" criblage ou screening ") de centaines ou milliers de molécules sur leur activité biologique. Dans d'autres cas, la connaissance de la physiopathologie moléculaire spécifique de diverses maladies permet la conception rationnelle de médicaments via la modélisation informatique ou la modification de substances pharmaceutiques existantes.

Au cours des phases précoces du développement, les molécules potentiellement intéressantes sont étudiées chez les animaux afin d'en évaluer les effets recherchés et leur toxicité. Les molécules qui semblent efficaces et bien tolérées sont candidates à des essais cliniques chez l'homme. Le protocole décrivant l'essai clinique doit être approuvé par un comité institutionnel approprié (Institutional Research Board, IRB) et la FDA aux USA, qui ensuite autorise l'essai clinique du nouveau médicament (médicament expérimental ou IND en anglais). À ce stade débute la période de brevet pour la molécule qui procure habituellement au propriétaire des droits exclusifs sur les 20 prochaines années; cependant, le médicament ne peut être vendu jusqu’à ce qu'il soit approuvé par la FDA.

La phase 1 évalue la tolérance et la toxicité de la molécule dans l'espèce humaine. Des doses croissantes de la molécule sont administrées à un petit nombre (20 à 80) de patients sains, jeunes, habituellement volontaires et de sexe masculin pour déterminer la posologie à laquelle apparaissent les premiers signes de toxicité.

La phase 2 évalue l'activité de la molécule dans la pathologie ciblée. La molécule est administrée à un maximum de 100 patients pour traiter ou prévenir la maladie ciblée. Un autre objectif est d'établir la relation dose-effet et la gamme de doses optimales.

La phase 3 évalue l'effet du médicament dans une population plus large et hétérogène (des centaines, voire des milliers de patients) afin de reproduire les conditions réelles d'emploi du médicament dans son indication clinique. Cette phase compare également le médicament aux traitements existants et/ou à un placebo. Les études impliquent souvent un grand nombre de médecins et de multiples sites de recherche. L'objectif est de vérifier l'efficacité et de détecter les effets, favorables ou indésirables, qui ont pu ne pas être observés pendant les phases 1 et 2.

Lorsque suffisamment de données ont été recueillies pour justifier et demander l'évaluation du nouveau médicament, un dossier d'autorisation de mise sur le marché est déposé auprès de la FDA. Le processus, entre le début du développement jusqu'à l'autorisation de mise sur le marché du médicament peut parfois prendre jusqu'à 10 ans.

Les études de phase 4 sont menées après commercialisation du médicament. Elles sont conduites tout au long du cycle de vie du médicament et portent sur des populations plus larges. Des sous-populations spécifiques (p. ex., femmes enceintes, enfants ou personnes âgées) sont souvent étudiées. La phase 4 comprend également la déclaration spontanée des effets indésirables. Certains médicaments approuvés par une autorité compétente comme la FDA après la phase 3, ont été retirés du marché du fait de la survenue d'effets indésirables graves nouveaux au cours de la phase 4.