Les médecins ont toujours eu le sentiment que leurs décisions étaient fondées sur des preuves; ainsi, le terme actuel "médecine basée sur les preuves" est une appellation trompeuse. Cependant, pour de nombreux médecins, les "preuves" sont souvent une vague association de stratégies qui ont été efficaces chez des patients précédents, de conseils donnés par des mentors et des collègues et d'une impression générale de "ce qui se fait" fondée sur des articles de journaux, de résumés, de symposiums et d'annonces diverses prises au hasard. Ce type de pratique entraîne de grandes variations dans les stratégies diagnostiques et la prise en charge de pathologies similaires, même lorsque des preuves solides existent pour favoriser une stratégie particulière plutôt qu'une autre. Ces variations existent entre différents pays, différentes régions, différents hôpitaux et même au sein d'équipes médicales qui ont une pratique de groupe. Ces variations ont conduit à la recherche d'approches plus systématiques visant à identifier la stratégie la plus appropriée pour un patient donné; cette approche est appelée la médecine basée sur les preuves. La médecine basée sur les preuves est basée sur la lecture critique de la littérature médicale selon une série d'étapes identifiées.
Médecine basée sur les preuves (Evidence-Based-Medecine)
La médecine basée sur les preuves n'est pas l'application aveugle de conseils glanés dans la littérature publiée récemment en vue de résoudre les problèmes posés par un patient donné. Cela n'implique pas un modèle de soins "unique". Au lieu de cela, la médecine basée sur les preuves nécessite l'utilisation d'une série d'étapes pour recueillir suffisamment d'informations utiles pour répondre à une question attentivement conçue pour un patient donné. Intégrer pleinement les principes de la médecine basée sur les preuves impose également de prendre en compte le système de valeurs du patient, c'est-à-dire, ses convictions morales et/ou religieuses, son autonomie, ainsi que les coûts liés à la prise en charge de sa pathologie. Appliquer les principes de la médecine basée sur les preuves implique généralement les étapes suivantes:
Formuler une question clinique
Collecter des preuves pour répondre à la question
Évaluer la qualité et la validité de la preuve
Décider comment appliquer les éléments de preuves à la prise en charge d'un patient donné
Formuler une question clinique
Les questions doivent être spécifiques. Ces questions spécifiques sont les plus susceptibles d'être abordées dans la littérature médicale. Une question bien conçue indique la population, le type d'intervention médicale (test diagnostique, traitement), la comparaison (traitement A versus traitement B) et les conséquences. "Quelle est la meilleure façon de prendre en charge une personne souffrant de douleurs abdominales?" n'est pas une bonne question dont on peut rechercher la réponse dans la littérature. Une meilleure question plus spécifique peut être "Pour diagnostiquer une appendicite aiguë chez un homme de 30 ans qui présente des douleurs abdominales aiguës inférieures, vaut-il mieux réaliser une TDM ou une échographie?"
Collecter des preuves pour répondre à la question
Une large sélection d'études pertinentes est obtenue par la revue de la littérature. Les ressources standards sont consultées (p. ex., MEDLINE ou PubMed pour les références primaires, la Cochrane Collaboration [options de traitement souvent pour des questions spécifiques], ACP Journal Club).
Évaluer la qualité et la validité de la preuve
Toutes les études scientifiques n'ont pas la même valeur. Les différents types d'études ont différentes puissances et légitimités scientifiques et pour chaque type d'étude, les exemples varient souvent en termes de qualité méthodologique, de validité interne, de généralisation des résultats et d'applicabilité à un patient spécifique (validité externe).
Les niveaux de preuves sont donc gradués de 1 à 5 par ordre décroissant de qualité. Les types d'études à chaque niveau diffèrent selon la question clinique posée (p. ex., études à visée diagnostique, thérapeutique ou d'analyse économique), mais généralement consistent en ce qui suit:
Niveau 1 (la plus haute qualité): revues systématiques ou méta-analyses d'essais contrôlés randomisés et d'essais contrôlés randomisés uniques de haute qualité
Niveau 2: études de cohorte bien conçues
Niveau 3: études cas-témoins systématiquement revues
Niveau 4: études de cohorte ou études cas-témoins de qualité plus faible
Niveau 5: avis d'expert qui ne repose pas sur une évaluation critique mais est basé sur le raisonnement de la physiologie, recherche en laboratoire ou de principes sous-jacents
Dans le cas de la médecine basée sur les preuves, le plus haut niveau de preuve disponible est sélectionné. Idéalement, un nombre significatif de grandes études, bien menées de 1er niveau est disponible. Cependant, le nombre d'études randomisées, ou d'essais contrôlés de bonne qualité étant extrêmement faible comparé au nombre de questions cliniques possibles, un niveau de preuve moins fiable (4 ou 5) est très souvent la seule information disponible. Néanmoins, une moindre qualité des preuves ne signifie pas que le processus de la utilisé, mais simplement que la puissance de la conclusion est plus faible.
Décider comment appliquer les éléments de preuves à la prise en charge d'un patient donné
Les meilleures preuves disponibles pouvant provenir de populations de patients qui présentent des caractéristiques différentes de celles du patient en question, une évaluation raisonnée est nécessaire lors de l'application des résultats d'un essai randomisé à un patient spécifique. En outre, les souhaits des patients concernant les tests agressifs ou invasifs et le traitement doivent être pris en compte ainsi que leur tolérance à l'inconfort, au risque et à l'incertitude. Par exemple, même si des éléments de preuves peuvent montrer une augmentation de la survie de 3 mois par une chimiothérapie agressive dans une forme de cancer, les patients peuvent avoir des opinions différentes sur la priorité à donner au temps ou à éviter un inconfort supplémentaire. Le coût des examens et des traitements peut également influencer le médecin et la prise de décision du patient, en particulier lorsque certaines des alternatives sont beaucoup plus coûteuses pour le patient. Deux préoccupations générales sont que les patients qui participent volontairement à des essais cliniques ne sont pas les mêmes que les patients vus médecine générale et que les soins prodigués dans un environnement d'essais cliniques ne sont pas identiques aux soins prodigués en médecine générale.
Limites de l'approche fondée sur des preuves
Des dizaines de questions cliniques se posent au cours d'une même journée dans un cabinet qui a une importante activité. Bien que certaines d'entre elles puissent faire l'objet d'un examen par les preuves, la majorité ne l'est pas car une analyse formelle basée sur les preuves demande trop de temps pour être utile à la réponse à une question clinique immédiate. Même lorsque le problème du temps ne se pose pas, de nombreuses questions cliniques n'ont pas fait l'objet d'études pertinentes dans la littérature.
Lignes directrices cliniques
Les lignes directrices cliniques sont devenues courantes en pratique médicale; de nombreuses sociétés spécialisées ont publié de telles lignes directrices. La plupart des lignes directrices cliniques bien conçues ont été développées en utilisant une méthode précisée qui incorpore les principes de la médecine basée sur les preuves et les recommandations de consensus ou le processus de Delphes (Delphi method) faites par un panel d'experts. Bien que les directives cliniques puissent décrire la pratique idéalisée, les lignes directrices cliniques seules ne peuvent permettre d'établir la norme de soins pour un patient individuel.
En général, les lignes directrices cliniques suivent des règles logiques du type "si... alors..." (p. ex., si un patient a de la fièvre et une neutropénie, il faut administrer un antibiotique à large spectre). Des règles plus complexes, en plusieurs étapes peuvent être formalisées sous forme d'algorithmes. Les lignes directrices et les algorithmes sont généralement simples et faciles à utiliser mais ils ne doivent être appliqués qu'aux patients dont les caractéristiques cliniques (p. ex., démographie, comorbidités, caractéristiques cliniques) sont similaires à ceux du groupe de patients utilisé pour définir la ligne directrice. Par ailleurs, les lignes directrices ne prennent pas en compte le degré d'incertitude inhérent aux résultats des tests, la probabilité de succès des traitements, ni les risques et les avantages relatifs de chacune des approches. Pour intégrer l'incertitude et la valeur des résultats dans la décision clinique, les médecins doivent souvent appliquer des principes de caractères quantitatifs ou analytiques de prise de décision médicale (voir aussi Stratégies de prise de décisions clinique). En outre, de nombreuses institutions qui publient des lignes directrices exigent que seules des données d'essais randomisés soient utilisées, ce qui représente souvent une limitation importante.
