L'une des stratégies les plus couramment utilisées dans la prise de décision médicale s'inspire de la méthode scientifique de génération d'hypothèses suivie du test de ces hypothèses. Les hypothèses diagnostiques sont ensuite acceptées ou rejetées en fonction des tests.
Génération d'hypothèses
La génération d'hypothèses consiste à identifier les principales possibilités diagnostiques (diagnostic différentiel) qui pourraient rendre compte du problème clinique du patient. La plainte principale du patient (p. ex., douleur thoracique) et les données démographiques de base (âge, sexe, groupe ethnique) sont les points de départ du diagnostic différentiel, qui est habituellement généré par une reconnaissance de schémas diagnostiques. À chaque élément de la liste des possibilités est idéalement assigné une probabilité estimée, ou vraisemblance, qu'elle soit le bon diagnostic (probabilité pré-test, pour un exemple, voir tableau Diagnostic différentiel hypothétique et probabilités pré- et post-test).
Les médecins utilisent souvent des termes vagues tels que "hautement probable", "improbable" et "impossible à exclure" pour décrire la probabilité d'une maladie. Les médecins et les patients peuvent mal interpréter ces termes semi-quantitatifs; une terminologie statistique explicite doit être utilisée en son lieu et place si et quand elle est disponible. Les calculs mathématiques peuvent permettre la prise de décision et, même lorsque des chiffres exacts ne sont pas disponibles, ils peuvent mieux définir les probabilités cliniques et leurs relations logiques.
Probabilité et odds
La probabilité d'une maladie (ou d'un événement) chez un patient dont les informations cliniques sont inconnues est la fréquence avec laquelle la maladie ou l'événement apparaît dans une population. Les probabilités varient de 0,0 (impossible) à 1,0 (certain) et sont souvent exprimées sous la forme de pourcentages (de 0 à 100). Une maladie qui se produit chez 2 patients sur 10 a une probabilité de 2/10 (0,2 ou 20%). L'approximation des probabilités très faibles à 0, qui exclut toute possibilité de maladie (comme on fait parfois dans le raisonnement clinique implicite), peut mener à des conclusions erronées lorsqu'on utilise le raisonnement quantitatif.
Les odds représentent le rapport entre le nombre de patients atteints et non atteints (c'est-à-dire, le rapport maladie, pas de maladie). Ainsi, une maladie qui survient chez 2 patients sur 10 (probabilité de 2/10) a un odds de 2/8 (0,25, souvent exprimé comme 1 à 4). Odds (Ω) et probabilités (p) peuvent être convertis l'un dans l'autre, par la formule Ω = p/(1− p) ou p = Ω/(1 + Ω).
Test des hypothèses
Le diagnostic différentiel initial basé sur la plainte principale et la démographie est souvent très large, de sorte que le médecin génère d'abord et filtre ensuite les possibilités hypothétiques par une anamnèse détaillée et un examen clinique dirigé pour soutenir ou réfuter les diagnostics suspectés. Par exemple, chez un patient souffrant de douleurs thoraciques, des antécédents de douleurs et de gonflement de la jambe, une jambe douloureuse détectée à l'examen accroît la probabilité d'embolie pulmonaire.
Lorsque l'anamnèse et l'examen clinique sont évidents, un diagnostic présomptif est posé. Les tests diagnostiques sont utilisés lorsque des incertitudes persistent après l'anamnèse et l'examen clinique, en particulier lorsque les maladies dont on évoque le diagnostic sont graves ou que leur traitement est dangereux ou coûteux. Les résultats des tests vont ultérieurement modifier les probabilités des différents diagnostics (probabilités post-tests). Par exemple, le tableau Diagnostic différentiel hypothétique et probabilités pré- et post-test montre comment les informations supplémentaires selon lesquelles le patient hypothétique avait des douleurs et des œdèmes des jambes et un ECG et une rx thorax normaux modifient les probabilités diagnostiques, la probabilité d'un syndrome coronarien aigu, d'un anévrisme disséquant et d'un pneumothorax diminue et la probabilité d'une embolie pulmonaire augmente. Les modifications de ces probabilités peuvent conduire à pratiquer des examens supplémentaires (dans cet exemple, probablement une angio-TDM du thorax) qui modifient ultérieurement une probabilité post-test (voir tableau ) et, dans certains cas, confirme ou réfute le diagnostic.
Intuitivement, il peut sembler que la somme des probabilités de toutes les possibilités diagnostiques doive être égale à près de 100% et qu'un seul diagnostic puisse être tiré à partir d'une symptomatologie clinique complexe. Cependant, l'application du principe selon lequel la meilleure explication pour une situation complexe comprend une seule cause (souvent désigné comme le rasoir d'Occam) peut mener les médecins dans une fausse direction. L'application stricte de ce principe réduit la possibilité qu'un patient puisse présenter plus d'une maladie active. Par exemple, un patient souffrant de BPCO (broncho-pneumopathie chronique obstructive) dyspnéïque connu peut être présumé présenter une exacerbation de la BPCO, mais aussi souffrir d'une embolie pulmonaire ou d'une insuffisance cardiaque.
Estimations des probabilités et du seuil de test
Même lorsque le diagnostic est incertain, l'examen n'est pas toujours utile. Un examen doit être réalisé uniquement lorsque les résultats auront une incidence sur la prise en charge. Lorsque la probabilité de maladie pré-test est supérieure à un certain seuil, le traitement est justifié (seuil de traitement) et l'essai peut ne pas être indiqué.
Au-dessous du seuil de traitement, le test n'est indiqué que si un résultat de test positif augmenterait la probabilité post-test au-dessus du seuil de traitement. La plus faible probabilité pré-test à laquelle cela peut être observé dépend des caractéristiques du test et est appelé seuil de test. Le seuil de test est traité ailleurs plus en détail.
Estimations des probabilités et du seuil thérapeutique
La probabilité de maladie à laquelle, et au-dessus de laquelle, le traitement est administré et aucun autre examen n'est justifié, est appelé le seuil thérapeutique.
L'exemple hypothétique présenté ci-dessus d'un patient souffrant de douleurs thoraciques montre une convergence vers un diagnostic quasiment certain (98% de probabilité). Lorsque le diagnostic d'une maladie est certain, la décision de traiter est la certitude qu'il existe un bénéfice à traiter (par rapport à l'absence de traitement et en tenant compte des effets indésirables potentiels de ce dernier). Lorsque le diagnostic présente un certain degré d'incertitude, comme c'est presque toujours le cas, la décision de traiter doit également évaluer le bénéfice du traitement d'un patient par rapport au risque de traiter à tort un patient bien portant ou un patient porteur d'un autre trouble; les avantages et les risques doivent prendre en compte les conséquences financières, sociales et médicales. Cet équilibre doit tenir compte à la fois de la probabilité de la maladie et de l'importance des avantages et des risques. Cet équilibre détermine là où le médecin place le seuil thérapeutique.
Pièges à éviter
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Conceptuellement, si le bénéfice du traitement est très élevé et si le risque est très faible (comme donner un antibiotique sans danger à un patient souffrant de diabète mais qui présente peut-être une infection mettant en jeu le pronostic vital), les médecins ont tendance à accepter une haute incertitude diagnostique et peuvent décider de débuter un traitement, même si la probabilité d'infection est relativement faible (p. ex., 30%, voir figure Variation du seuil thérapeutique en fonction du risque thérapeutique). Cependant, lorsque le risque du traitement est très élevé (comme dans le cas d'une pneumonectomie pour un possible cancer du poumon), les médecins veulent être extrêmement sûr du diagnostic et ne recommandent le traitement que lorsque la probabilité de cancer est très élevée, peut-être > 95% (voir figure). Il est à noter que le seuil thérapeutique ne correspond pas nécessairement à la probabilité à laquelle une maladie peut être considérée comme confirmée ou infirmée. Il intervient lorsque le risque de ne pas traiter est supérieur au risque de traiter.
Variation du seuil thérapeutique en fonction du risque thérapeutique
Les lignes horizontales représentent les probabilités post-test. |
Quantitativement, le seuil thérapeutique peut être décrit comme le point où la probabilité de la maladie (p) multipliée par le bénéfice qu'il y a à traiter un patient porteur de la maladie (B) est égal à la probabilité qu'il n'y ait aucune maladie (1 − p) multipliée par le risque de traiter une personne saine (R). Ainsi, au seuil thérapeutique
p × B = (1 − p) × R
En calculant p, cette équation se réduit à
p = R/(B + R)
À partir de cette équation, il est évident que si B (bénéfice) et R (risque) sont égaux, le seuil thérapeutique devient 1/(1 + 1) = 0,5, ce qui signifie que lorsque la probabilité de maladie est > 50%, les médecins traiteraient et lorsque la probabilité est < 50%, les médecins ne traiteraient pas.
Un patient souffrant de douleurs thoraciques constitue un bon exemple clinique. Quelle doit être la probabilité clinique d'infarctus du myocarde aigu avant que le traitement thrombolytique ne soit administré, sachant que le seul risque pris en compte est la mortalité à court terme? S'il est postulé (comme exemple) que la mortalité due à une hémorragie intracrânienne due à un traitement thrombolytique est de 1%, alors R vaut 1%, c'est-à-dire, la létalité d'un patient qui n'a pas d'infarctus du myocarde mais qui est traité. Si la mortalité nette en cas d'infarctus du myocarde est abaissée de 3% par un traitement thrombolytique, alors B est à 3%. Alors, le seuil thérapeutique est 1/(3 + 1) ou 25%; le traitement doit donc être administré si la probabilité d'infarctus du myocarde aigu est > 25%.
Comme alternative, l'équation du seuil thérapeutique peut être présentée de façon différente pour montrer que le seuil thérapeutique est le point où la probabilité de maladie p/(1 − p) est égale au rapport risque:bénéfice (R/B). Le même résultat numérique est obtenu comme dans l'exemple décrit précédemment, lorsque le seuil thérapeutique se trouve au niveau de la probabilité du rapport risque: bénéfice (1/3); le risque de 1/3 correspond à la probabilité précédemment obtenue de 25% (voir probabilité et odds).
Limitations des méthodes de décision quantitatives
La prise de décision clinique quantitative semble précise, mais de nombreux éléments de calcul (p. ex., probabilité pré-test) étant souvent mal connus (si même ils ne sont pas inconnus), cette méthodologie est difficile à utiliser dans tous les cas sauf dans les cas cliniques les mieux définis et documentés. En outre, la philosophie du patient en matière de soins médicaux (c'est-à-dire, la tolérance au risque et l'incertitude) doivent également être prises en compte dans un processus décisionnel partagé. Par exemple, bien que les lignes directrices cliniques ne recommandent pas de commencer un traitement à vie par des médicaments abaissant l'urate après une première crise de goutte, certains patients préfèrent commencer un tel traitement immédiatement parce qu'ils veulent absolument éviter une deuxième crise.
