Le Manuel Merck

Please confirm that you are not located inside the Russian Federation

Chargement

Ce que les participants doivent savoir sur les essais cliniques

Par

Oren Traub

, MD, PhD, Pacific Medical Centers

Dernière révision totale sept. 2018| Dernière modification du contenu sept. 2018
Cliquez ici pour la version professionnelle
REMARQUE : Il s’agit de la version grand public. MÉDECINS : Cliquez ici pour la version professionnelle
Cliquez ici pour la version professionnelle
Ressources liées au sujet

Les personnes s’attendent à ce que les médecins utilisent des traitements efficaces et arrêtent d’utiliser ceux qui ne le sont pas. Cependant, il est parfois difficile pour les médecins et pour d’autres scientifiques de savoir quels traitements fonctionnent. Opérer cette distinction fait partie de la science de la médecine et nécessite généralement la conduite d’essais cliniques pour étudier les effets des traitements.

Les essais cliniques sont des études conçues pour déterminer si une intervention est sûre et efficace. L’intervention est le plus souvent un médicament, mais peut également être un dispositif, tel qu’un stimulateur cardiaque ou une endoprothèse vasculaire, ou encore un outil de diagnostic, tel qu’une analyse sanguine. La participation à un essai clinique est une option pour de nombreuses personnes atteintes de maladies graves, en particulier lorsqu’il n’existe pas de bons traitements disponibles. Des milliers d’essais cliniques sont menés chaque année et peuvent avoir lieu à de nombreux endroits, incluant des universités, des hôpitaux, des cliniques, des cabinets privés de médecins et des centres de recherche clinique professionnels.

Questions principales à poser avant de participer à un essai clinique

  • Quel est l’objectif principal de cet essai ?

  • L’essai implique-t-il un placebo ou un traitement déjà disponible sur le marché ?

  • Comment le traitement me sera-t-il administré ?

  • Combien de temps va durer l’essai ?

  • Que va-t-on me demander de faire en tant que participant à l’étude ?

  • Que sait-on déjà sur le traitement de l’essai et des résultats d’essai ont-ils déjà été publiés ?

  • Dois-je payer pour l’une des parties de l’essai ? Mon assurance va-t-elle couvrir ces frais ?

  • Serai-je remboursé pour les frais de transport, de stationnement ou de garde d’enfants ?

  • Pourrai-je voir mon médecin traitant ?

  • Si le traitement fonctionne pour moi, puis-je continuer à l’utiliser après la fin de l’essai ?

  • Quelqu’un peut-il savoir si je participe à un essai clinique ?

  • Recevrai-je des soins de suivi après la fin de l’essai ?

  • Qu’arrivera-t-il à mes soins médicaux si j’arrête de participer à l’essai ?

  • Le médecin de l’essai et l’investigateur ont-ils un intérêt financier ou particulier par rapport à l’essai ?

  • Quelles sont les qualifications et l’expérience de recherche du médecin et du personnel de l’essai ?

Adapté du Centre pour l’information et l’étude sur la participation à une recherche clinique, www.ciscrp.org/.

Les personnes qui conduisent les essais cliniques sont appelées chercheurs ou investigateurs cliniques. Les investigateurs sont généralement des médecins payés pour mener les essais par les Instituts nationaux de santé (NIH) ou par une société pharmaceutique, biotechnologique ou fabriquant des dispositifs médicaux. Les investigateurs suivent un protocole détaillé (une liste d’instructions) précisant les personnes éligibles à la participation à l’essai, les interventions qui seront réalisées ou utilisées, comment les participants seront évalués et comment les données seront collectées. Plusieurs milliers de personnes participent en général aux essais cliniques pour chaque nouveau produit avant qu’il ne soit disponible au grand public.

Types d’essais cliniques

La conception de l’essai clinique peut être compliquée, mais suit généralement les principes décrits dans La science de la médecine.

Toutes les interventions doivent être approuvées par l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (U.S. Food and Drug Administration, FDA) avant de pouvoir être prescrites ou utilisées (voir FDA : processus de développement des médicaments). Le but de la FDA est d’autoriser un produit pour le grand public après que sa sécurité et son efficacité ont été prouvées lors d’essais cliniques soigneusement conçus. La FDA exige trois phases d’essais cliniques avant d’accorder une autorisation. Une quatrième phase facultative est souvent réalisée une fois qu’une intervention a été approuvée.

Les essais de phase I évaluent l’innocuité d’une intervention, mais pas son utilité dans le traitement d’une maladie. Un essai de phase I est la première fois qu’un produit est utilisé sur des personnes. Les tests sont conduits sur un petit groupe de personnes en bonne santé pour apprendre comment le produit agit sur l’homme, y compris les effets secondaires, et d’apprendre à quelles doses les médicaments sont sûrs. Les essais de phase I impliquant des personnes en bonne santé, les participants ne reçoivent aucun bénéfice médical direct, mais leur contribution à la santé d’autres personnes est importante. Ces participants reçoivent une rétribution financière, dont le montant dépend du temps investi et de la nature du médicament ou de la procédure à l’étude.

Des essais de phase II sont menés si l’intervention semble sûre dans un essai de phase I. Dans les essais de phase II, le produit est testé sur un plus grand groupe de personnes atteintes de la maladie que le produit est destiné à traiter. Les essais de phase II aident les chercheurs à déterminer si le produit est sûr pour les personnes malades et à apporter une évaluation précoce indiquant si le produit est efficace. Si le produit est un médicament, les essais de phase II aident les chercheurs à déterminer quelle dose peut être appropriée.

Des essais de phase III sont menés si la sécurité est toujours satisfaisante en phase II et si l’intervention semble efficace. Dans les essais de phase III, le produit est administré ou testé sur un groupe important de personnes atteintes de la maladie étudiée. Dans la phase III, le nouveau produit est généralement comparé avec le traitement standard, un placebo, ou les deux.

En moyenne, 10 ans sont nécessaires, entre la découverte initiale d’un médicament et son autorisation de mise sur le marché. Sur cette période, environ sept ans sont dédiés au processus d’évaluation clinique. De nombreux médicaments, dispositifs médicaux et outils diagnostiques ne terminent jamais les trois phases. D’autres terminent les trois phases, mais leur utilisation n’est pas approuvée en raison d’un manque d’efficacité ou d’innocuité ou des deux.

Des essais de phase IV sont menés pour évaluer les interventions dont l’utilisation a déjà été approuvée. Un type d’essai de phase IV est mené pour comparer deux interventions approuvées ou davantage, ou pour tester une intervention approuvée dans le contexte d’une maladie pour laquelle elle n’a pas été approuvée. Quand une intervention est testée pour une nouvelle maladie, il n’est pas nécessaire d’avoir trois phases, mais la conception de l’essai clinique est similaire.

La surveillance après commercialisation est un autre type d’essai de phase IV qui est mené une fois qu’un médicament ou un dispositif a été approuvé et que son usage est répandu dans le grand public. Ce type d’essai utilise des informations des dossiers médicaux et des rapports de médecins pour identifier tous les effets secondaires qui n’ont pas été détectés dans les trois premières phases des essais cliniques. La surveillance après commercialisation est particulièrement importante pour détecter les effets secondaires qui sont peu courants (et donc qui pourraient ne pas apparaître même dans un essai de phase III) ou qui surviennent principalement dans un groupe unique de personnes, comme les femmes enceintes ou les personnes de certaines origines ethniques, qui n’ont peut-être pas participé aux essais initiaux. Si de nouveaux effets secondaires sont identifiés et s’ils sont graves, il se peut que l’utilisation du médicament ou du dispositif soit restreinte, voire que le médicament ou le dispositif soit retiré du marché.

Expérience de la participation à un essai clinique

Les personnes ont différentes raisons de vouloir participer à des essais cliniques. Certaines veulent recevoir les traitements les plus récents, qu’elles espèrent plus efficaces que le traitement de soins standard. D’autres participent parce qu’elles souhaitent contribuer à la science ou recevoir de l’argent. Et d’autres peuvent vouloir accéder à des médicaments et des soins médicaux gratuits.

Vouloir simplement participer à un essai clinique n’est pas suffisant. Seules les personnes éligibles à un essai spécifique peuvent participer. Chaque essai inclut des critères spécifiques, qui détaillent les caractéristiques exigées concernant les participants, telles que le type et le stade du cancer, un taux spécifique minimal de cholestérol et de tension artérielle, une plage d’âge spécifique (entre 40 et 65 ans, par exemple), ou l’absence de grossesse ou de certaines maladies. On peut exiger des participants de subir un processus de sélection approfondi impliquant des analyses sanguines et d’autres interventions médicales.

Trouver un essai clinique

Parfois, un médecin recommande à une personne de participer à un essai clinique. Ceci est particulièrement courant pour les personnes atteintes de cancer.

Les annonces de recrutement pour les essais paraissent régulièrement dans la plupart des grands journaux et sont diffusées sur de nombreuses stations de radio locales. Certains journaux et lettres d’information locaux publient à présent des sections hebdomadaires dédiées listant les essais cliniques. De nombreuses communautés ont un ou plusieurs centres de recherche que les consommateurs peuvent directement appeler pour obtenir des informations ou pour être ajoutés à une liste de diffusion par courrier électronique. Presque tous les essais cliniques sont listés sur le site www.clinicaltrials.gov, un site Internet sponsorisé par les NIH. Certains sites Internet permettent de trouver les personnes adéquates pour des essais spécifiques. Par exemple, les NIH ont un registre Internet appelé Research Match, que les personnes peuvent utiliser pour entrer en relation avec des chercheurs en quête de participants pour leurs études. CenterWatch est un autre service qui contient des milliers d’essais qui sont en phase de recrutement actif.

Pendant la participation à l’essai clinique

Certaines personnes trouvent fastidieux de participer à un essai, surtout s’il dure plusieurs mois ou nécessite des visites fréquentes au centre de recherche ou des analyses sanguines fréquentes. Certains protocoles d’essais requièrent du participant, comme conditions pour rester dans l’essai, de téléphoner régulièrement à l’infirmier de l’essai pour signaler les symptômes ou de remplir un journal médical à domicile.

Certains essais sont reportés, annulés par le promoteur ou même arrêtés précocement une fois commencés parce que certains participants ne se sentent pas bien en prenant ou en recevant le traitement expérimental. Des retards ou des annulations peuvent être extrêmement décevants pour les personnes auxquelles le traitement apporte un soulagement. De plus, après la fin d’un essai clinique, les participants peuvent ne plus avoir accès à un traitement expérimental qui apportait un réel bénéfice.

Risques et avantages de la participation aux essais cliniques

Décider de la participation ou non à un essai clinique est une décision importante et compliquée. Les risques et les bénéfices doivent être soigneusement pris en considération.

Risques de la participation aux essais cliniques

Tout d’abord, les participants doivent être conscients que rien ne garantit qu’ils recevront le nouveau traitement ; ils pourront à la place recevoir un placebo ou un traitement plus ancien.

Un médicament expérimental peut avoir des effets secondaires et entraîner de mauvaises réactions, allant des céphalées et d’une somnolence à des difficultés respiratoires ou, très rarement, au décès. Bien que les chercheurs essaient d’avertir les participants de tous les effets secondaires connus, des problèmes imprévus peuvent survenir.

Le traitement expérimental peut ne pas fonctionner aussi bien que prévu, peut-être même pas aussi bien que le traitement standard.

Avantages de la participation aux essais cliniques

Il existe également des bénéfices très réels à la participation à un essai clinique. Si un traitement fonctionne comme prévu, les participants peuvent obtenir de meilleurs résultats qu’avec les autres traitements habituellement disponibles. Dans certains cas, les participants ont même été guéris.

Les volontaires reçoivent généralement d’excellents soins qui pourraient, par ailleurs, leur coûter des milliers de dollars. Parce que les participants sont aussi bien surveillés, ils ont tendance à en apprendre beaucoup sur leur état de santé général et sur leurs affections médicales sous-jacentes. Il est parfois possible de se lier avec d’autres participants, ce qui peut être particulièrement bienvenu pour les personnes atteintes de maladies rares ou non fréquentes. Les participants à un essai clinique peuvent être sûrs en tout cas qu’ils aident à faire avancer la médecine et la santé publique.

Problèmes et dispositifs de sécurité dans les essais cliniques

Dans un petit nombre de situations, les investigateurs responsables d’études et d’essais cliniques se sont conduits de façon non éthique. Un exemple particulièrement honteux est connu sous le nom des essais de Tuskegee. Menée aux environs de Tuskegee en Alabama aux États-Unis, entre 1932 et 1972, cette étude a inclus environ 400 métayers afro-américains pauvres et pour la plupart illettrés, qui étaient atteints de syphilis. Ces participants n’ont pas été informés qu’ils avaient la syphilis et, malgré la disponibilité répandue du traitement efficace de pénicilline, les investigateurs de Tuskegee ont dissimulé la pénicilline et les informations la concernant, uniquement pour continuer à étudier la progression de la maladie. En outre, les participants n’ont pas pu accéder aux programmes de traitement de la syphilis, qui étaient disponibles pour d’autres personnes de la région. Le résultat de cette terrible violation en termes d’éthique et de confiance a débouché sur la mise en place de plusieurs dispositifs de sécurité. Parmi eux figurent la mise en place de comités d’examen institutionnels et du concept du consentement éclairé.

Les Comités d’examen institutionnels (CEI) sont des comités spécifiques dans chaque institution médicale qui participe à des essais cliniques. Les membres du comité doivent comprendre au moins un membre non scientifique et au moins un membre qui n’est pas affilié à l’établissement dans lequel la recherche est menée. Les CEI examinent tous les essais cliniques proposés faisant intervenir des êtres humains. Le but de ces comités est d’assurer que les essais sont menés de manière éthique et d’éviter tout risque non raisonnable associé à la conception de l’essai. Seuls les essais qui ont été approuvés par le CEI d’une institution peuvent se dérouler dans cette institution. Le CEI de chaque établissement peut évaluer et approuver les études indépendamment de tous les autres CEI. Sinon, lorsque de nombreux établissements participent à une étude, la FDA autorise le recours à un CEI central qui est en charge de la vérification de cette étude. Le recours à un CEI central permet d’éviter de nombreux doublons entre différents comités et garantit également un ensemble de mesures de protection et d’exigences commun pour tous les centres de l’étude. Le CEI central d’une étude peut être le CEI de l’un des centres de l’étude, ou bien un CEI privé et indépendant. Le CEI central doit toujours respecter les exigences locales de chaque centre participant.

Le consentement éclairé signifie qu’on donne toutes les informations nécessaires à une personne afin qu’elle puisse prendre une décision en toute connaissance de cause sur le fait de participer ou non à un essai clinique. Les informations doivent décrire tous les aspects de l’essai, allant des raisons de l’essai jusqu’à la mention du financeur des soins médicaux pour traiter tout préjudice lié à la recherche. Les documents de consentement éclairé ont tendance à être longs (dans certains cas, des douzaines de pages), techniques et difficiles à lire. Cependant, il est essentiel que les participants lisent les documents soigneusement.

Éléments figurant dans les documents de consentement éclairé

  • Éléments principaux

    • Une déclaration expliquant le but de l’essai, les procédures à suivre, la durée de la participation ainsi que les traitements et procédures expérimentaux.

    • Une description des risques et désagréments prévus pour les participants.

    • Une description des bénéfices auxquels les participants peuvent s’attendre.

    • La mention des traitements et procédures alternatifs qui pourraient être bénéfiques pour les participants.

    • Une déclaration sur la façon dont la confidentialité du participant est maintenue.

    • En cas de préjudice, une explication des compensations et de la disponibilité de traitements médicaux.

    • Une liste de contacts pour les réponses aux questions liées à l’essai et pour minimiser les préjudices liés à la recherche.

    • Une déclaration mentionnant que la participation est volontaire et qu’il n’y a pas de pénalité ni aucune perte de bénéfices en refusant d’y participer.

  • Autres éléments, le cas échéant

    • Une mention sur les risques éventuels non prévus pour les femmes, l’embryon ou le fœtus, si les participantes sont enceintes ou peuvent le devenir.

    • Une liste des circonstances sous lesquelles les investigateurs peuvent terminer l’inclusion des participants.

    • Une description des coûts additionnels pour les participants.

    • Une explication des conséquences et des procédures à suivre si les participants décident de se retirer.

    • Une déclaration sur le fait que les participants seront informés des nouvelles découvertes qui pourraient modifier leur décision de participer.

    • Le nombre approximatif de participants inclus dans l’essai

Adapté de la Food and Drug Administration (Administration américaine des denrées alimentaires et des médicaments), Code des réglementations fédérales, Titre 21, Section 50.25 (www.fda.gov).

Les participants doivent prendre les documents de consentement éclairé à domicile, les lire entièrement plusieurs fois et en discuter avec leur médecin traitant et les membres de leur famille. Les médecins peuvent aider à clarifier certains des risques liés à la participation. Les membres de la famille et les proches doivent être particulièrement impliqués s’ils sont amenés à transporter les personnes au centre de recherche. Après avoir soigneusement examiné les documents de consentement éclairé, les participants doivent revenir voir l’investigateur et le coordinateur de l’essai et poser toute question supplémentaire.

La protection de la sécurité et des droits des participants à l’essai clinique est une tâche partagée par les agences gouvernementales ainsi que les CEI. Cependant, dans une grande mesure, les participants (avec l’aide de leur médecin, de leur famille et de leurs amis) doivent jouer un rôle actif dans leur propre protection. La Déclaration des droits du participant à un essai clinique peut aider les personnes à comprendre comment protéger leurs droits pendant la participation.

Déclaration des droits du participant à un essai clinique

Les participants qui consentent à participer à un essai clinique ou les personnes qui doivent donner leur consentement à la place de quelqu’un ont les droits suivants :

  • Être informés de l’objectif de l’essai clinique.

  • Être informés de tous les risques, effets secondaires ou gênes qui peuvent raisonnablement être attendus.

  • Être informés des bénéfices qui peuvent raisonnablement être attendus.

  • Être informés ce qui se passera pendant l’essai et si des procédures, médicaments ou dispositifs sont différents de ceux utilisés comme traitement médical standard.

  • Être informés sur les options disponibles et comment de telles options peuvent être meilleures ou pires que ce qui est étudié dans l’essai clinique.

  • Être autorisés à poser des questions sur l’essai avant de donner leur consentement et à tout moment tout au long de l’essai.

  • Être autorisés à avoir suffisamment de temps, sans pression, pour décider de participer ou non.

  • Refuser de participer, pour toute raison, avant et après le début de l’essai.

  • Recevoir et signer une copie datée du formulaire de consentement éclairé.

  • Être informé de tout traitement médical disponible si des complications surviennent durant l’essai.

Adapté du Centre pour l’information et l’étude sur la participation à une recherche clinique, www.ciscrp.org.

Les participants à l’essai clinique peuvent toujours quitter celui-ci s’il leur apporte des désagréments ou s’il est trop contraignant. En outre, les investigateurs et coordinateurs de l’essai vigilant insisteront sur le fait que les participants doivent abandonner l’essai si des changements dans leur état de santé surviennent, tels qu’une réaction allergique ou fortement négative au produit de l’essai, qui rend l’essai trop risqué pour qu’ils continuent. Les investigateurs peuvent également arrêter un essai si les participants de l’un des groupes semblent obtenir des résultats très positifs ou très négatifs comparativement aux participants de l’autre groupe. Par exemple, si le produit de l’essai est très efficace, l’essai peut être arrêté afin que tous les participants reçoivent le produit et ses bénéfices. Si le produit de l’essai est inefficace ou nocif, l’essai peut être arrêté afin que plus aucun des participants n’en subisse des préjudices.

Informations supplémentaires

REMARQUE : Il s’agit de la version grand public. MÉDECINS : Cliquez ici pour la version professionnelle
Cliquez ici pour la version professionnelle

Également intéressant

Vidéos

Tout afficher
Angiographie cérébrale : Insertion du cathéter
Vidéo
Angiographie cérébrale : Insertion du cathéter
L’angiographie permet d’obtenir des informations diagnostiques sur les vaisseaux sanguins...
Échocardiographie transthoracique
Vidéo
Échocardiographie transthoracique
L’écho-doppler couleur fournit une image bidimensionnelle mobile du cœur. En haut à gauche...

RÉSEAUX SOCIAUX

HAUT DE LA PAGE