La législation américaine (comme la plupart des législations européennes) regroupe sous le terme médicament toute substance (à l’exception des aliments ou des dispositifs mécaniques) utilisée dans un but diagnostique, thérapeutique, palliatif, curatif ou préventif et qui vise à modifier la structure ou la fonction de l’organisme. (Les contraceptifs oraux sont un exemple de médicaments agissant davantage sur une fonction de l’organisme que sur une maladie.) Cette définition du médicament, bien qu’importante d’un point de vue légal, est trop complexe pour une utilisation quotidienne. Une définition plus simple, mais aussi plus fonctionnelle, considère comme médicament n’importe quelle substance chimique en mesure d’agir sur l’organisme et ses fonctions.
L’administration des médicaments consiste à prendre un médicament, quelle qu’en soit la façon (voies d’administration). La pharmacocinétique décrit la manière dont l’organisme prend en charge un médicament et représente les processus d’absorption, de distribution, de métabolisme et d’élimination.
Les médicaments ont souvent plusieurs noms. Lorsqu’un médicament est découvert, il lui est attribué un nom chimique qui décrit sa structure atomique ou moléculaire. Le nom chimique est généralement complexe et inadapté à une utilisation courante. On utilise alors une version abrégée du nom chimique ou un nom de code (tel que RU 486) pour le référencer facilement en milieu scientifique.